Предизвикателствата пред регламента за оценка на здравните технологии

Въз основа на тази законова промяна през декември 2015 г. министърът на здравеопазването издаде първия подзаконов нормативен акт, регламентиращ конкретните условия и ред, а именно Наредба №9 за условията и реда за извършване на оценка на здравните технологии. Този нормативен акт постави началото на извършването на оценка на здравните технологии при включването на иновативни лекарствени продукти в националната система за реимбурсиране в България. Впоследствие през април 2019 г. режимът бе надграден. Неговото администриране бе възложено в компетенциите на Националния съвет по цени и реимбурсиране на лекарствените продукти, като по този начин целият процес по оценка на новите лекарствени продукти с оглед на тяхното заплащане с публични средства бе оптимизиран и съсредоточен в рамките на един административен орган.

На 1 февруари 2018 г.

Европейската комисия представи ново законодателно предложение

- междуинституционално досие 2018/0018 (COD), с което стартира началото на обсъждане на проект на Регламент на Европейския парламент и на Съвета относно оценката на здравните технологии и за изменение на Директива 2011/24/ЕС. Комисията посочи, че счита ОЗТ за ценен инструмент за осигуряване на устойчивост на здравните системи и за стимулиране на иновациите на равнище ЕС. Едновременно с това обаче тя систематизира и редица недостатъци, които според нея възпрепятстват разгръщането на пълния потенциал на държавите членки и икономическите оператори, което от своя страна води до отрицателни последствия и за пациентите, и за специалистите в областта на здравеопазването в ЕС. Накратко, комисията дефинира

Няколко основни групи проблеми

• Възпрепятстваният и нарушен достъп до пазара в резултат на различните национални процеси и методики за ОЗТ, което означава, че икономическите оператори, които искат да въведат дадена здравна технология в няколко държави членки, се сблъскват с различни искания за данни;
• Дублиране на работата на националните органи за ОЗТ поради наличието на паралелни или сходни във времето клинични оценки на една и съща здравна технология. Освен това съвместните клинични оценки (оценки на относителната ефективност - ООЕ), извършвани от група от органи за ОЗТ на няколко държави членки в рамките на настоящото сътрудничество, финансирано от съюза (съвместно действие 3 на EUNetHTA), на практика не се използват на национално равнище от повечето държави членки, което според ЕК води до допълнително дублиране, допълнителна работа и допълнителни разходи;
• Неустойчивост на настоящото сътрудничество за ОЗТ. Настоящото сътрудничество с ЕС в областта на ОЗТ е базирано на проекти без гаранция за продължаване на дейностите и тяхното финансиране в дългосрочен план.
• Внесеният проект за регламент си постави амбициозната цел да даде отговор и решение на тези проблеми. Той дефинира следните специфични и оперативни цели:
• Подобряване на наличността на иновативни здравни технологии за пациентите в ЕС;
• Гарантиране на ефективно използване на ресурсите и подобряване на качеството на ОЗТ в ЕС;
• Подобряване на предвидимостта на стопанската среда;
• Насърчаване на сближаването (хармонизирането) на инструментите, процедурите и методиките за ОЗТ;
• Намаляване на дублирането на усилията за органите за ОЗТ и индустрията;
• Гарантиране на използването на съвместно получени крайни продукти в държавите членки;
• Гарантиране на дългосрочната устойчивост на сътрудничество в ЕС в областта на ОЗТ.

Вносителите на досието го представиха като надграждане на поставеното с член 15 от Директивата за трансгранично здравно обслужване (Директива 2011/24/ЕС) доброволно сътрудничество в областта на ОЗТ, което следва да бъде заличено. Директивата понастоящем предвижда мрежа от институции и органи за ОЗТ в държавите членки с цел улесняване на доброволното сътрудничество и обмена на научна информация между държавите членки. Целите на Мрежата за ОЗТ, определени в директивата, се фокусират върху подпомагане на доброволното сътрудничество между националните органи за ОЗТ при предоставянето и обмена на информация между държавите членки във връзка с относителната ефективност на здравните технологии. Мрежата към момента осигурява стратегически насоки за научното сътрудничество, осъществявано в нейните рамки, чрез финансираните от ЕС инициативи.

Представените в преамбюла на новия акт и описани по-горе цели, които следва да се постигнат с предложения проект, на най-силния инструмент за хармонизиране на ниво ЕС - регламент, на пръв поглед създават впечатлението за

Опит от страна на ЕК да въведе стройна система за ОЗТ

на европейско ниво, от която да черпят ползи всички заинтересовани страни: държавите членки, притежателите на разрешения за употреба, пациентите и обществото като цяло. Разглеждайки разпоредбите на проекта на регламент, прави впечатление избраното правно основание, въз основа на което да бъде приет. Европейската комисия е посочила чл. 114 от Договора за функциониране на Европейския съюз (ДФЕС). Предложената от комисията форма на законодателно предложение - "регламент", има за цел пълно хармонизиране на клиничната оценка на здравните технологии в държавите - членки на ЕС, в област, в която към момента са налице много съществени различия между националните разпоредби. Нещо повече - това амбициозно решение от страна на комисията засяга директно компетентността на държавите членки в областта на ценообразуването и реимбурсирането на лекарствени продукти. Материя, която според чл. 168, т. 7 от ДФЕС е изключителна национална компетентност, тъй като засяга пряко организацията и финансирането на националните здравни системи.

Аргументацията към проекта на регламент, че на европейско ниво ще се приемат само клиничните оценки, които впоследствие ще са задължителни за държавите членки, и че това по никакъв начин не нарушава националната компетентност, не може да се приеме безкритично. От една страна, оценката на здравните технологии, както беше посочено по-горе, е продукт на тясна взаимообвързаност между резултатите от клиничната оценка (оценка на данните за безопасност, ефикасност и сравнителна ефективност от рандомизирани клинични изпитвания, метаанализи и др.) и фармако-икономическата оценка, която измерва, остойностява и сравнява медицинските ползи и разходи. Именно

Клиничната оценка е в основата на прилаганите фармако-икономически модели

и определянето на една технология за стойностно ефективна или не, за да се вземе обосновано решение дали да се включи в националната система за възстановяване на разходите. Основни елементи на клиничната оценка, които са от значение за изготвяне на пълната ОЗТ, са избор на сравнителната/ите алтернатива/и, както и целевата популация, която ще бъде лекувана с новата технология. Дългогодишната практика в сектора показва, че на пазара в различните държави членки рядко има едни и същи лекарствени продукти. Редица маркетингови, производствени, популационни и други причини обуславят разнородност на фармацевтичните пазари в ЕС. Прилагането на една оценка поставя редица въпроси от практически характер, например кой и как ще определя сравнителните алтернативи при клиничната оценка; дали, след като тя ще е задължителна за всички държави членки, и всички терапевтични алтернативи не трябва да са налични на пазара на държавите, независимо колко са те. Към момента у нас сравнителната алтернатива за всеки лекарствен продукт се определя от медицински експерт по съответната специалност. В редица случаи, особено при редките заболявания, поради липсата на лечение новата технология се сравнява с най-добри грижи, които също варират в различните държави членки. При липса на терапевтични алтернативи в една държава членка оценката обективно се различава от тази в държави членки с наличие на няколко алтернативни лекарствени продукта. Ето защо клиничната оценка не може да се разглежда само като строго научен труд, откъснат от останалите ключови въпроси и без въздействие върху окончателното решение на държавите членки дали да се заплаща с публични средства даден лекарствен продукт.

Очевидното противоречие на правното основание на проекторегламента с чл. 168, ал. 7 от ДФЕС беше причина националните парламенти на някои държави членки да повдигнат въпроса за нарушаване на два от основните принципи, въз основа на които е изградена правната рамка на ЕС, а именно принципа за субсидиарност и принципа за пропорционалност. Това доведе до приемането на законодателна резерва от страна на германския и чешкия парламент. Критични позиции заявиха и парламентите на Франция и Полша. Други държави, в това число и България, изразиха недвусмислено резервите си в рамките на одобрените на правителствено ниво позиции и откроиха необходимостта от преразглеждане на правното основание. Последиците от приемане на регламента въз основа на чл. 114 от ДФЕС биха били: прехвърляне на компетентност в сферата на ценообразуването и реимбурсирането към ЕС; ограничаване на автономността при приемане на решения относно ценообразуване и реимбурсиране; необходимост от нотифициране на резултатите от ОЗТ, изготвена на национално ниво; нотифициране до ЕК на всяко законодателно изменение, касаещо тази област; наказателни процедури при отклонение от задълженията, въведени с проекта на регламент; задължителен характер на ОЗТ, изготвяни на ниво ЕС - независимо от качеството им, при положение че основен проблем с изготвяните към момента съвместни оценки за редица държави членки е именно качеството. Новият регламент превръща решенията за заплащане на дадена нова технология, пряко касаещи националните лекарствени политики и бюджети, в крайния етап от пускането на продуктите на вътрешния пазар на ЕС - промяна, която е съществена в сравнение с настоящата ситуация, при която този момент настъпва с предоставянето на разрешение за употреба от Европейската агенция по лекарствата.

Друг дискусионен момент е предложената в проекта на регламент

Водеща роля на ЕК в процеса по ОЗТ

Доколкото общите клинични оценки ще са задължителни за държавите членки, без те да имат водеща и решаваща роля в процеса на одобрението им, се създават предпоставки за превръщането им в инструмент за външен натиск върху решенията за ценообразуване и реимбурсиране по отношение на лекарствените продукти, представляващи нови технологии. Евентуален външен натиск би представлявал особено голямо предизвикателство за здравните системи на държавите членки като България, които са със среден и нисък брутен вътрешен продукт.

Като цяло прави впечатление, че предложението за регламент е твърде схематично и теоретично и не предоставя отговор на много въпроси, които, макар и да са определени от ЕК като технически, всъщност са от съществено значение за правилното и качествено извършване на клиничната оценка. Повече от очевидно е, че

Няма капацитет за оценка на всички технологии

които предстои да бъдат пуснати на пазара, което ще наложи изготвянето на график на съвместните клинични оценки. Оттук нататък въпросите стават все по-многобройни и пораждащи притеснения, без да има отговор. Кой и как ще избира кои технологии да се оценяват приоритетно на европейско ниво? Справедливо ли е да започнем например с оценки на здравни технологии, предназначени за онкологични заболявания, като оставим на заден план редките заболявания - или обратно? Кои пациенти и технологии за лечение са важни - и кои са по-малко важни за Европа? Другите, оставени на заден план технологии ще могат ли да се оценяват от държавите членки на национално ниво, тъй като са от необходимост за лечението на техните пациенти? Ако да, то тогава как се постига целта, посочена в преамбюла на досието, за намаляване на административната тежест и ускоряване на процесите по навлизане на новите технологии? Експертите в държавите членки са едни и същи, а това поставя интересен фокус върху това европейската или националните оценки да приоритизират? Тези и редица други въпроси, които навлизат все по-дълбоко в същността, технологията и систематичността на "европейската клинична оценка", остават без отговор към настоящия момент. Наред с това предвидените в регламента делегирани актове, които да се приемат от комисията без възможност за промяна по съдържанието от Съвета на ЕС, са сериозен риск за държавите членки. Ще се приемат правила, които ще повлияят на крайната клинична оценка, която ще стане задължителна за тях и ще има пряко отражение както върху националните им бюджети, предназначени за здравеопазване, така и върху пациентите? Отговорността за грешки остава на национално ниво, за сметка не само на регулатори и платци, но и на пациенти. Грешки, чиято стойност може да се измерва в човешки животи.

От гледна точка на притежателите на разрешения за употреба

(ПРУ) не става ясно как ще се подобри и ускори достъпът до иновативни технологии, при положение че част от лекарствените продукти ще се оценяват на ниво ЕС, а други на национално ниво. Дори и при технологиите със задължителни клинични оценки редица държави членки ще продължат да имат допълнителни изисквания за данни и за постоянна актуализация на оценките. С проекта на новия регламент производителите няма да знаят какви допълнителни документи да подготвят за националните органи по реимбурсиране, докато не излезе оценката. При несъобразяване със сроковете на европейско ниво необходимостта от изчакване на общата клинична оценка ще забави подаването на национално досие и всички последващи процедури на национално ниво.

От гледна точка на пациентите стои въпросът как ще се мотивира кои точно лекарствени продукти са избрани да се оценяват на ниво ЕС и кои са оставени да бъдат разглеждани от националните органи. Ако една технология има обща клинична оценка, но в дадена държава не е заявено от ПРУ включването й в системата на реимбурсиране, как това ще ускори достъпа на пациентите? Актуализирането на самите оценки ще се проточи във времето и при решение на ПРУ за навлизане на даден пазар след 1-2 години направените на ниво ЕС оценки вече няма да бъдат актуални (за редица иновативни лекарствени продукти при пускането на пазара се постановява задължение за провеждането на постмаркетингови проучвания, като тези проучвания в реалната медицинска практика няма да са отразени в оценката). Дори новите проучвания да съдържат влошени данни за ефективност за даден лекарствен продукт, те няма да могат да бъдат взети предвид от държавите при решаване дали да се включат в системата за реимбурсиране или не: ограничение, което пряко засяга интереса на пациентите с оглед осигуряване на безопасни и ефективни терапии.

В заключение, държавите членки като цяло подхождат предпазливо към това предложение на ЕК, доколкото са налице твърде много неясноти и проблемни зони, дискусиите по които не са приключили и за момента не са ориентирани към резултат, който да бъде приемлив за всички. Въпросите, които проектът поставя, са много повече от отговорите, които дава на този етап неговото обсъждане.

Дискусиите по заложените в регламента ключови параметри, касаещи изготвянето на обща ОЗТ, ще продължат и след приключването на настоящата ситуация на обявена пандемия в световен мащаб. И макар че пандемията измести фокуса в друга посока, въпросите за оценка на новите здравни технологии остават отворени и също толкова силно касаят живота и здравето на пациентите.