50% от страдащите от редки болести пациенти са деца
Непосрещнатата нужда е огромна. Съществуват 7000 редки заболявания, на само за 5% от тях има одобрено лечение
Съдържание от AstraZeneca
Вечерни новини
Всяка делнична вечер получавате трите най-четени статии от деня, заедно с още три, препоръчани от редакторите на "Капитал"
AstraZeneca е глобална, иновативна биофармацевтична компания, която открива, разработва и маркетира иновативни медикаменти за лечение на заболявания в пет терапевтични области: онкология, кардио-метаболитни и бъбречни заболявания, респираторни заболявания, ваксини и имунотерапии, a отскоро и в сферата на редките болести. През 2021 г. е създаден клъстер "Балкани", който включва България, Хърватия, Словения, Сърбия и Черна гора, a от 2022 г. компанията одобрява проект, благодарение на който държавите от Южните Балкани: Босна и Херцеговина, Северна Македония, Албания и Косово, също получават достъп до иновативните медикаменти на компанията чрез партньор. Есента на миналата година е сформиран и екипът за редки болести "Балкани". Структурата на новия отдел включва ръководни позиции във всяка от държавите, за да отговаря на предизвикателствата на всеки от пазарите и на спецификите на терапевтичната област. Благодарение на добрата кросфункционална работа в рамките само на 6 месеца екипът успява да се позиционира успешно на всички пазари и вече оказва положително въздействие на редица пациенти. По този повод говорим с Деян Лаковски, директор клъстер "Балкани", и Владко Борич, директор бизнес звено "Редки болести", "Балкани".
Деян Лаковски,
директор клъстер "Балкани"
AstraZeneca има развито портфолио в много терапевтични области. Каква е мотивацията на компанията да навлезе в пазара на редките болести?
Редките заболявания в действителност са особена терапевтична област, защото те засягат по-малко от 5 на 10 000 души. Така погледнато, процентът изглежда малък, но ако видим глобалната картина, ще стигнем до значителното число от близо 400 милиона души, които страдат от някаква форма на рядко заболяване по света. Като прибавим и това, че към днешна дата са известни повече от 7000 редки заболявания, но само за 5% от тях има одобрено лечение, картината става още по-сложна. За съжаление 50% от страдащите от редки болести са деца. Предвид всичко това мисля, че е повече от ясно защо се стремим да въвеждаме иновации и в тази област и да подпомогнем преобразяването на тази статистика към по-добро. Налице е голяма непосрещната нужда и за да има напредък, е необходим силен фокус върху научноизследователската и развойната дейност, в която ние като фармацевтичен лидер инвестираме значително. През последното десетилетие иновативните лечения успяха да направят прехода от поддържащи грижи към лечение на основното заболяване, което променя значително качеството на живот на хората с редки болести, както и на техните семейства. Ето защо с общи усилия с партньорите ни от здравната система, институциите и пациентските организации се стремим заедно да допринесем за достъпа до иновативни терапии. Още преди придобиването на компанията Alexion, която е изключително фокусирана върху тази област, ние в AstraZeneca имахме опит с редките заболявания и предоставяхме решения за някои от тях, например неврофиброматоза тип 1. От октомври 2022 г. за територията на държавите от Балканите работим още по-усилено в направлението на редките болести благодарение и на сформиралия се специализиран екип. Отдадената работа вече има и своите резултати - към края на април тази година близо 100 са пациентите с редки болести на Балканите, които се лекуват с някоя от нашите иновативни терапии, и тепърва предстои да помогнем на още.
Какви са терапевтичните показания на медикаментите ви в областта на редките болести и върху какво е насочен фокусът на компанията по отношение на редките болести?
Имаме медикаменти, показани за лечение на атипичен хемолитичен уремичен синдром, пароксизмална нощна хемоглобинурия, неврофиброматоза тип 1, ензим-заместителна терапия при пациенти с хипофосфатазия, ензим-заместителна терапия при пациенти с дефицит на лизозомна кисела липаза. Поставили сме си много цели, върху които да се фокусираме, но като за начало работим усилено за повишаване на осведомеността относно редките заболявания, защото тя играе ключова роля при диагностицирането на пациентите и назначаването на правилната терапия в точния момент. Благодаря много на всички колеги в клъстер "Балкани" и за ентусиазма на екипа "Редки болести", които приемат мисията да осигурим достъп до иновативни лечения присърце и взаимодействат с местните партньори, институции, лекари и пациентски организации за по-добра здравна екосистема и възможност за лечение. Работейки в мултинационална среда и кросфункционален модел, нашите хора черпят знание и опит един от друг, като по този начин прилагат най-добрите практики, които в крайна сметка да доведат до по-големи ползи на пациентите и обществото.
Владко Борич,
директор бизнес звено "Редки болести", "Балкани"
След придобиването на Alexion и навлизането на AstraZeneca на пазара за редки болести върху какво се фокусира компанията в държавите на Балканите и по-конкретно в България?
Както и Деян спомена, основните предизвикателства, които срещаме на пазарите на Балканите и върху които е насочен фокусът ни, са достъпът на пациентите до лекарствата и осведомеността за тези заболявания. Редките болести не са често дискутирана тема и обществото, както и част от медицинските специалисти не са наясно със спецификата им. При редките заболявания навременното диагностициране все още е изключително сложен процес. В най-общия случай, докато се стигне до правилната диагноза и докато се установи, че е налице рядко заболяване, се налага пациентите многократно да посещават лекари от различни специалности и да губят ценно време. Това се случва най-вече поради факта, че голяма част от симптомите се припокриват с други заболявания. За съжаление, в много случаи късното диагностициране води до фатален край за пациента. България не прави изключение. С нашите колеги работим усилено да подобрим информираността и осведомеността както на партньорите ни и здравните институции, така и на широката общественост. Фокусът ни е и върху ранната диагностика, както и осигуряването достъпа на лекарствата до българския пазар, а оттам и до българския пациент.
Работите като един екип за целия клъстер "Балкани", но все пак всяка държава има свои специфики, когато става дума за редките болести. Има ли успешна формула, която е приложима за всички пазари?
Така е, да, във всяка държава има много фактори, от които зависи дали пациентът ще получи терапия за съответното рядко заболяване. Ние осъзнаваме сложността на ситуацията, пред която са изправени системите. Затова работим с всички заинтересовани страни, за да помогнем и да намерим повече пациенти. Това става като организираме програми за ранен достъп и стимулиране на дискусии, организиране на конференции, свързани с национални регистри и проследяемост на броя на пациентите. Нещо, което намираме за много полезно и което се опитваме да прилагаме, е да свързваме медицинските специалисти от балканските страни, за да обменят ценен опит и по този начин допринесат за по-бързото диагностициране на пациентите. Истината е, че диагнозата, дори и да няма налична терапия за съответното заболяване, може поне да помогне на пациентите и техните близки в изясняването на ситуацията - какво да очакват и да помислят как да се справят с това, което им предстои. Силата ни е преди всичко в общите и обединени усилия. Както и Деян сподели, взаимодействаме с колеги и от останалите държави. Работим в кросфункционални екипи, за да осигурим end-2-end стратегии и да се възползваме от опита и знанието на всички, включени в процеса. Когато помагаме на 1 човек с рядко заболяване, всъщност помагаме и на неговите близки да подобрят качеството си на живот. Защото зад цифрите всъщност стоят истински човешки истории. Това ни мотивира да работим още по-усилено и фокусирано в търсене на решения за пациентите и обществото.
