Предизвикателствата пред достъпа до иновация

Независещите от хистологията терапии са насочени към солидни тумори, без да се основават на тъканния произход на злокачествените образувания. Тези терапии са прицелени към конкретни молекулярни характеристики, които се срещат в тумори, произхождащи от различни области и тъкани на тялото.

ATMPs позволяват таргетно лечение, обусловено от общи първопричини на различни по механизъм и произход заболявания.

Въпреки че иновативните терапии задоволяват неудовлетворени нужди на пациентите по целия свят,

Достъпът до тях е изправен пред значителна несигурност

Това се дължи на начина, по който се оценяват и реимбурсират, на необходимостта от геномно тестване, на етични съображения. Издаването на положително разрешение за употреба не гарантира достъпа на пациентите до тези терапии. След регулаторно одобрение здравните технологии в Европа се оценяват по стойност с последващи преговори за ценообразуване и реимбурсиране. Бюджетите за здравеопазване вече са ограничени и се очаква натискът за контрол на разходите да се увеличи през следващите години. Ако все по-голям брой терапии влязат в употреба с разходи от милиони евро, кумулативното бюджетно въздействие би било съществено.

В анализите сме обърнали внимание на някои етични аспекти, които здравните власти трябва да вземат предвид, и се надяваме, че сме поставили началото за един конструктивен разговор, който ще помогне на България да направи своите прогнози и да създаде своята политика за достъп. Друга съществена тема, която неминуемо трябва да намери място в предстоящите дебати, е дискусията за защитата на данните за здравния статус на пациентите, как и къде съхраняваме резултатите от генетично секвениране, какво се случва с тъканните материали, които се взимат от пациента за осъществяване на диагностика, а в някои случаи и за подготовката на индивидуализираната пациентска терапия. Всички тези въпроси излизат извън пределите на нашата страна и ще предполагат участието в процеса по достъп на центрове за лечение, лаборатории, изследователски центрове, а и на фондове, които могат да се превърнат в регионални хъбове за осъществяване на съответната медицинска дейност/лечение и са локализирани извън територията на България. Към настоящия момент освен в случаите на заплащане на лечение на български граждани в чужбина договорните партньори на Националната здравноосигурителна каса са български лечебни заведения, лаборатории, лекари, които практикуват в България, български аптеки. Не е далеч моментът, в който лечението за дадена група пациенти ще трябва да се провежда в една определена държава, а проследяването и грижите за този пациент ще са задължение на неговата собствена държава - държавата, чийто гражданин е пациентът или в която е осигурен и пребивава.

Спестяват много, но не струват малко

ATMPs могат да доведат до значителни компенсации на разходите, като заменят съществуващи скъпи дългосрочни лечения, намалят хоспитализациите и предотвратят допълнителни нежелани клинични събития. Все пак общите очаквания, че здравните системи ще се сблъскат с предизвикателството да поемат предварителни цени на лечение над милион евро на пациент, пораждат сериозни опасения, дори ако с течение на времето се стигне до спестяване на разходи. Производителите признават, че стратегиите за управление на достъпността може да не са адекватни в подкрепа на въвеждането на нарастващ брой терапии, което подчертава необходимостта от сътрудничество за разработване на политики за създаване на стабилна финансова и здравноосигурителна структура за тези технологии. За справянето с тези бариери е възможно внедряването на алтернативни модели на заплащане, базирано на договорени резултати, анюитетни вноски, презастраховане, кредитен модел, ценообразуване с норма на възвръщаемост, създаване на споразумения за споделяне на разходите и др. Основната цел за въвеждането и използването на алтернативни модели за разплащане е споделяне на риска между платеца и производителя, както и разпределение на разходите, което осигурява на платците разсрочени плащания за продължителен период.

Много важен момент ще бъде осигуряването на възможност за бърза оценка и реимбурсация за конкретен пациент, т.е. на базата на индивидуално заявление. В тези случаи държавата ще трябва да създаде нова скала за оценка на конкретната терапевтична възможност, която ще се интересува не от обществените полза и резултат, а от нуждата на конкретния пациент.

Дискусиите за границите между етичното и целесъобразното ще стават все по-чести и определящи, а това ще обуслови и необходимостта от създаването на специализирани медицински етични комисии, чиито становища ще следва да бъдат определящи за действията и решенията на платеца. Всички тези моменти предполагат и изграждането на една нова култура на комуникация между лекар, пациент и платец (фонд).

Публични средства за подходяща таргетна група пациенти

ATMPs могат да бъдат ефективни само ако таргетната популация е идентифицирана правилно. За тази цел се разчита на поставянето на точна диагноза чрез използването на геномна стратегия за тестване. Стратегиите за идентифициране на причините за генетични мутации се подобряват след развитието на технологиите за секвениране от следващо поколение (NGS). Тези технологии стимулират клиничното приложение на геномни диагностични тестове. През последните няколко години NGS постигнаха голям научен напредък, като предоставиха по-задълбочена представа за генетичните предпоставки за много заболявания, а точността на технологията значително се е подобрила.

Липсата на широкодостъпно NGS и неговото реимбурсиране представляват предизвикателство. Основна пречка пред оценката на иновативните здравни технологии е как да се определят разходите на използваната NGS платформа при конкретно лечение. Разходите за една държава, която няма изградена инфраструктура за NGS, могат да са изключително големи и да се появят неравенства. При такава ситуация е възможно разходите да не оправдават получаването на допълнителни ползи в малка пациентска популация. Колкото повече здравни системи инкорпорират геномните тестове, толкова по-улеснено ще е одобрението на иновативните терапии, както и събирането на клинично значими данни. Докато NGS изследванията станат по-достъпни, се изисква гъвкавост за разпределяне на разходите по подходящ начин. Тук до голяма степен е ролята на националния платец, който трябва да оцени важността на заплащането на правилната и пълна диагностика на пациентите, както и да създаде основата за провеждане на прегори с производителите на иновативните лекарствени продукти за включването на диагностичните възможности като част от пакета за преговори и споделяне на риска. Без прецизна диагностика е невъзможно да мислим за персонализирана медицина и генни терапии, както е невъзможно да правим коректна оценка на състоянието на здравната система и да определим колко ефективна е тя за конкретния пациент.

Специален акцент трябва да се постави върху конфиденциалността и информираното съгласие на пациентите, безопасността, вида на информацията, която се представя на пациента, условията и продължителността на съхранението на генетичен материал от пациентите. Не е без значение за пациентите кои трети страни имат достъп до генетичната им информация. Ако застраховател получи достъп до информация за повишен генетичен риск от заболяване при даден пациент, той може да дискриминира тестваното лице. Трябва да бъде разглеждан и въпросът за информацията, която получава пациентът в хода на участието му в изследвания за повишаване на медицинското познание, при които се обобщава и анализира събраната генетична информация от много пациенти. Важно е да се оценяват гледната точка на пациента и неговите очаквания при участието му в такива изследвания. Важно е да се определи и къде е границата на етичния риск, който държавата може да поеме при осигуряването или отказа на достъп до определено лечение, както и какво отражение имат тези решение върху обществото, върху условия за създаване на дискриминация и унижение на личността, върху пренебрегването на религиозни разбирания и др.

Не на последно място стоят въпросите за това как диагностиката и генните терапии повлияват и повлияват ли бъдещото поколение, какво ще е качеството на живот и социалната активност на поколението, което ще живее в ерата на новите терапевтични възможности.

Какво трябва да се направи

Необходимо е преразглеждане на пътищата за генериране на доказателства, които да информират ключовите заинтересовани страни и да осигурят навременен достъп на пациентите до иновативни терапии. Всички заинтересовани страни трябва да си сътрудничат, за да определят стойността на ATMPs и да дефинират нови модели за заплащането им.

Създаването на правила и указания за генериране, поддържане, използване и съхранение на банки от генетична информация, включително нейното предаване между държавите, верифицирането на данни и запазване интереса на пациента, следва да се превърне във фокус за здравните власти.

Необходима е преценка на възможностите и ползите от създаването на критерии за провеждане на оценка за достъп и заплащане на дадена терапия за конкретно индивидуализиран пациент/малка група пациенти.