Кръв и съкровища

Нови лечебни терапии за много болести ще бъдат пуснати на пазара

През 2022 г. ще започнат големи изследвания в сферата на лечението на хемофилията

Ексклузивно съдържание от The Economist

Ексклузивно съдържание от редактор здравни политики

2 автори

През 2022 г. ще започнат големи изследвания в сферата на лечението на хемофилията © The Economist

Вечерни новини

Всяка делнична вечер получавате трите най-четени статии от деня, заедно с още три, препоръчани от редакторите на "Капитал"

Общественият интерес към медицинските изследвания напоследък е насочен основно в посока на лекарствата и ваксините за COVID-19. Но проучванията в други области продължават и скоро ще дадат плодове. През 2022 г. ще започне огромно изследване в сферата на лечението на хемофилията. Ще се възроди интересът към лекарствата за неврологичните заболявания, а също така се очаква напредък в борбата с маларията.

Хемофилията - болест, при която кръвта не се съсирва по обичайния начин, съпътства човечеството от зората на развитието му и в момента засяга над 1.1 млн. души по целия свят. За първи път за нея се говори в Талмуда. Там е казано, че третият син на всяка жена може да не бъде обрязван, ако двамата му по-възрастни братя са починали в резултат на кървене след процедурата. В наши дни хемофилията може да бъде лекувана чрез инжекции, които вкарват в тялото на пациента липсващите елементи, нужни в процеса на съсирването. Те до голяма степен предотвратиха последствията от въпросното генетично заболяване, което може да доведе до инвалидност или смърт. От десетилетия учените се надяват да коригират тези вродени дефекти, като поправят човешката ДНК чрез генна терапия. Поне един подобен медикамент най-вероятно ще бъде пуснат на пазара през 2022 г.

Коригирани гени, за да има нормално кръвосъсирване, се вкарват в тялото чрез безвреден вирус, използвайки аналогичен трик като при някои ваксини за COVID-19. Но вместо да носи генетичната рецепта за производство на шипов протеин, този вирус е променен, за да произвежда липсващия съсирващ протеин. И за разлика от ковид ваксините вирусът е променен, така че носеният от него генетичен материал остава постоянно в заразените клетки. На теория те трябва да се сдобият с доживотна способност да произвеждат елементите, нужни за съсирване на кръвта.

Двете фирми, които са най-близо до създаването на лицензиран продукт, са се прицелили в различни варианти на болестта. Американската Biomarin е разработила лекарство, наречено Roctavian, което е предназначено за хемофилия тип А. Нидерландската компания uniQure се опитва да излекува хемофилия тип Б с медикамент, наречен EtranaDez. През 2022 г. всяка от двете или и двете фирми може да получат разрешение за терапията си в САЩ или в ЕС. Непосредствено зад тях е консорциумът между фармацевтичния гигант Pfizer и биотехнологичната компания Spark Therapeutics, който работи върху лекарство за хемофилия тип Б.

Въпросните терапии обещават да са животоспасяващи, но се очаква да струват милиони. Затова техният успех ще зависи не само от науката, но и от евентуалното съгласие на онези, които ще плащат за тях. Някои от производителите имат сериозни проблеми с убеждаването на европейските държави, че извършването на големи авансови плащания за лекарствата ще намали разходите в перспектива. Препаратът за генетична терапия, предназначен за друго кръвно заболяване, наречено бета-таласемия, беше изтеглен от германския пазар от неговия производител Bluebird Bio, след като фирмата не успя да се договори с правителството на страната относно цената. Този факт навежда на мисълта, че техническите способности на учените да разработват лечебни препарати започват се сблъскват с границите на това, което обществото е готово да плати за тях.

През 2022 г. си заслужава да обърнете внимание и на новите терапии за лечение на мозъчни заболявания. Разрешителното за използване на Aduhelm - лекарство за алцхаймер, разработено от Biogen, което бе издадено от американските регулатори през 2021 г., възобнови интереса към терапиите за борба с деменцията и другите неврологични заболявания. Това се случва, въпреки че мнозина поставят под съмнение ефикасността на новия медикамент. През 2022 г. и фармацевтичният гигант Eli Lilly се надява да излезе със свой препарат срещу алцхаймер, наречен donanemab, който също се прицелва в амилоидните протеини в мозъка.

Биотехнологичната фирма Alector залага на друг подход - че невродегенерацията може да бъде преодоляна, като за целта се впрегне имунната система на човешкото тяло. През 2022 г. компанията ще изпробва върху пациенти лекарство за борба с фронтотемпоралната деменция - бързо развиваща се тежка форма на заболяване, което засяга около 170 хил. души в САЩ и Европа. Нараства и интересът към използването на психеделични субстанции за лечение на мозъчни заболявания.

Към края на 2022 г. в субсахарска Африка ще бъде изпробвана нова ваксина за маларията. Това е историческа стъпка напред, въпреки че ефективността й е само около 30% и се изисква поставянето на четири дози. Задават се обаче по-добри препарати. Междувременно към края на годината Pfizer и BioNTech ще започват да произвеждат своята иРНК ваксина за ковид-19 и в Африка. Това ще даде сериозен тласък на усилията ваксините за Африка да се правят в самата Африка.

Ами ако?

Електрическото съпротивление е препятствие пред ефикасното използване и предаване на енергия. Свръхпроводниците, които преодоляват този проблем, трябва да бъдат охлаждани, а "високотемпературните" им версии, които са ефективни над точката на кипене на течния азот, са крехки и с тях се работи трудно. Ами ако физиците успеят да изобретят ковък високотемпературен свръхпроводник? Първоначалното им приложение може да включва създаването на мощни, но и компактни, магнити от типа, нужен за термоядрените реактори. Евентуално може да стане възможно изграждането на електропреносни мрежи, по които не се губи енергия.